Neue Erkenntnisse zur Huntington-Krankheit

In diesem Projekt geht es darum, Ansätze zur Behandlung der bislang unheilbaren und tödlich verlaufenden Huntington-Krankheit zu finden, die ihre Ursache in einem vererbten Gen-Defekt hat. Um neue Therapieansätze zu entwickeln, wollen wir die Prozesse auf Zellebene besser verstehen, die durch die Gen-Mutation verursacht werden.
Bei der Huntington-Krankheit sterben zunehmend Gehirnzellen ab. Der Verlauf beginnt oft mit psychischen Problemen oder Verhaltensauffälligkeiten wie z.B. Reizbarkeit, Aggression, Depression oder Wahnvorstellungen. Dazu kommen motorische Störungen, welche sich meist durch unwillkürliche Bewegungen z.B. von Händen, Armen, Beinen oder des Gesichts bemerkbar machen. Normale Bewegungen werden unterdessen unkoordinierter und langsamer. Mit fortschreitendem Verlust von Nervenzellen im Gehirn gehen auch geistige Fähigkeiten verloren.
Um lebensnotwendige Proteine herzustellen, wird vom Körper aus unserem Erbgut, der DNA, die sogenannte mRNA gebildet. Diese enthält den Bauplan für das zu erzeugende Protein. Das mutierte Huntingtin-Gen produziert eine fehlerhafte mRNA, aus der schließlich ein fehlerhaftes Protein entsteht. Man geht davon aus, dass sowohl dieses Protein als auch die mutierte mRNA für die Gehirnzellen schädlich sind.
Aus Experimenten wissen wir, dass mutierte Huntingtin-mRNA anormal an andere Proteine bindet und diese so an ihrer normalen Funktion hindert. Wir wollen nun diese Proteine genauer erforschen. Je genauer wir die fehlerhaften Bindungen verstehen, desto eher lassen sich mögliche Gegenmaßnahmen entwickeln.

Unser zentrales Ziel ist es, anormale zelluläre Prozesse bei der Huntington-Krankheit zu verstehen – als Basis für die zukünftige Entwicklung neuartiger Behandlungsansätze.
Überprüft werden soll die anormale Bindung von verschiedenen Proteinen an die mutierte Huntingtin-mRNA, sowie der Einfluss dieser mRNA-Protein-Bindung auf die eigentliche zelluläre Funktion dieser Proteine. Wenn uns dies gelingt, haben wir eine Chance, Gegenmaßnahmen zu diesen krankheitsrelevanten mRNA-Protein-Bindungen zu entwickeln.
Die Zielgruppe für unser Projekt umfasst Betroffene, deren Familien und soziales Umfeld. In Deutschland sind derzeit etwa 10.000 Menschen erkrankt und jedes Jahr treten einige hundert neue Fälle auf.

Die Förderung biomedizinischer Forschung geht uns alle etwas an. In der heutigen Zeit sind die öffentlichen Gelder, die uns für unsere Forschung zur Verfügung stehen, knapp. Ohne eine zusätzliche Finanzierung können wir das Projekt nicht stemmen.
Aufgrund knapper staatlicher Fördermittel wird privates Engagement zunehmend wichtiger, um die universitäre Forschung zu ermöglichen. Wir sind der Ansicht, dass Crowdfunding als Finanzierungsidee ein Weg für die interessierte Öffentlichkeit ist, Forschungsprojekte gezielt zu unterstützen.
Helft also bitte mit, Betroffenen und deren Familien ein wenig Hoffnung zu geben und einen Weg zu neuartigen Therapie-Ansätzen zu ebnen.

Das Geld wird ausschließlich zur Deckung der Projektkosten verwendet.
Die erreichte Geldsumme ist ausschlaggebend dafür, wie umfangreich wir unsere Forschung umsetzen können. Je mehr Geld wir zur Verfügung haben, desto mehr interessante Proteine können wir untersuchen.
Das Geld wird wie folgt eingesetzt:
Kauf von Antikörpern, um die mRNA-bindenden Proteine in einem RNA-Protein-Bindungsexperiment in vitro (also im Reagenzglas) nachweisen zu können (ca. 1.000 € - 5.000 €)
Kauf von Verbrauchsmitteln, um den Einfluss der anormalen RNA-Protein-Bindungen in Zellkulturen zu erforschen (ca. 4.000 € - 8.000 €)
Erste Tests im Labor zu Wirkstoffen, die den RNA-Protein-Wechselwirkungen entgegenwirken könnten, Kosten für Zellkulturmedien, biologische Assay-Kits und Antikörper (ca. 5.000 €).